去年9月間，日本骨髓增生性腫瘍患者‧家族會（MPN-JAPAN）病患團體專程來台與藥華醫藥做拜會交流，希望能深入瞭解目前藥華醫藥在罕見血液疾病上的藥物開發臨床進程。

　無獨有偶，同樣在9月間，美國MPN研究基金會由Richard T. Silver博士為首，偕同數名MPN病患共同拜會美國食品暨藥物管理局（FDA），透過雙方交流，Richard T. Silver博士強調干擾素是逆轉MPN進展的唯一有效藥物，並期許FDA可以儘快正式核准干擾素治療MPN。

　骨髓增生性腫瘤（Meloproliferative Neoplasms，MPN）是一種因骨髓增生過多細胞而產生的罕見血液疾病，包括慢性骨髓細胞性白血病（CML）、血小板增生症（ET）、骨髓纖維化（MF）、及真性紅血球增生症（PV）等，目前全球仍欠缺正式核准治療MPN的第一線藥物，而美日二國的MPN病患團體積極為研發中新藥爭取業界與藥證主管機關的重視，以爭取自身用藥治療與生存權益，展現的正是所謂的Patient Power（病患力量），這在先進國家往往是推助臨床中新藥上市的關鍵力量。

　1980年代美國病患公民團體相當活躍，甚至可以向國會施壓修改相關法令，也能給予FDA壓力並獲得FDA協助以加速完成相關臨床試驗要求，縮短藥物上市時間，即時滿足病患的醫藥治療需求。1991年間FDA核准用於治療愛滋病新藥ddI（dideoxyinosine，雙脫氧肌苷）即是一個值得產官學界參考的案例，當時我正好任職於FDA擔任新藥審查員。

　1987年間，FDA以快速審查通過核准新藥AZT（Zidovudine/ Azidothymidne）上市用於治療愛滋病，創下有史以來最快的藥物核准流程。

　AZT是全球第一種被核准治療愛滋病新藥。但AZT價格昂貴且副作用高，病患耐受度差，加上當時對受試者的醫療保障並不完善，一旦藥物來源中斷，死亡威脅大增，迫使愛滋平權聯盟（the AIDS Coalition to Unleash Power）走上街頭進行抗議，透過不同管道向政府表達醫療資源的不公，企圖爭取更多使用新藥的權益。

　當時臨床中的試驗用藥有必治妥施貴寶（BMS）主導研發的ddI，主要治療對使用齊多夫定（AZT）不耐受或嚴重惡化的成人和小兒愛滋病患者，在更多的愛滋病患公民團體不斷地積極進行協商溝通下，FDA不惜動用內部統計人員協助藥廠做臨床資料數據搜集與統計分析，並且在ddI完成二期臨床試驗後便獲准上市，之後才由BMS藥廠進行第三期人體臨床試驗。

　ddI在美國藥物管理史上又締造一個創舉「先上市、後臨床」，也反應出藥證主管機因時制宜、順時應變的開放心態，願意與愛滋病患者團體持續協商溝通，最終爭取到研究人員與政府官員的認同，讓藥物儘速核准上市，維護了病患的尊嚴與生存權利。

　強大的病患團體力量是可以加速藥證主管機關的審查速度，並激發藥廠持續進行新穎藥物的開發，以迎合未被完全滿足的醫藥需求。

　目前有很多疾病都跟愛滋病一樣，仍無特效藥可完全醫治，必須仰賴研發中臨床新藥的不斷地突破，有些疾病甚至因為病患人數少更遭到醫療資源分配的不公平對待，被喻為罕見疾病，例如MPN，鼓勵這些病患團體應主動站出來，積極與藥廠、審查機關協商溝通，爭取自己的醫療與生存權益。

　針對罕見疾病的醫療保障，全世界領先立法的四個地區－美國、日本、台灣與歐盟，皆設有孤兒藥法案（Orphan Drug Act）鼓勵孤兒藥的研發與上市的推動，而以近年FDA針對罕見疾病之孤兒藥新藥的核准數量自2013年來持續攀升觀察，對罕見疾病患者的權益愈發重視，也激發藥廠持續投向罕見疾病藥物市場的開發。

　去年截至9月中旬，在FDA批准上市的32個新藥中，其中12個屬於孤兒藥，占比達37.5％，再次證明孤兒藥法案對孤兒藥的研發具有相當大的促進作用。

　台灣是全世界第三個響應孤兒藥立法的國家，堪稱先驅，唯可惜台灣對罕見疾病的定義不同於國際上以單獨病患人數為標準，而是除了病患人數外還必須是遺傳性的疾病做區分，不合乎國際規範，無法與國際接軌，加上台灣市場規模小，並無法吸引國際藥廠來台開發新藥，因此台灣主管機關更應該站在實質協助病患立場，無論是在資金贊助或相關臨床試驗法規上做合理範圍內的調整，以鼓勵本土藥廠進行開發，甚至可由政府相關單位直接負責主導進行新藥開發，真正落實對台灣新藥產業的「促產」、而非「摧殘」，如此等到藥物被核准上市後也可以在訂價上達到實質優惠以造福病患。