特色藥法規505(b)(2)

一將功成萬骨枯！一顆暢銷藥背後往往跟隨著數以千計的化合物在臨床前研究出局、數以百計的候選藥物在臨床階段面臨失敗。所以開發新藥常用掏金來形容，雖然有機率掏到金子，但更多的卻是沙子；即使掏到金子，重量也相差很多。因此如何降低研發時間及費用、提高成功率就是新藥公司追求的課題，而FDA 505(b)(2) 的法規給新藥公司提供一道機會之窗。

透過一顆成功新藥就可能造就一家國際大廠；像降膽固醇用藥立普妥（Lipitor），歷年總銷售超過千億美元，讓輝瑞登上製藥產業龍頭的地位。這種成功的巨大回報驅動國際大廠投入資金於更多候選藥物。但隨著一顆顆新藥被開發出來，未來的暢銷藥越來越難找，風險自然高了，投資報酬率遂逐年遞減。

505(b)(2)是中小藥廠的光明大道

美國FDA定出三種不同的法規，分別是新成分新藥「505(b)(1)」、學名藥的「505(j)」及特色藥的「505(b)(2)」。其中，相對於新成分藥的高研發期、高研發經費、高風險，投入特色藥不僅可縮短開發時間、投入成本也大舉降低，且成功機率較大。

適用於505(b)(2)的實例包括：

● 一種新劑量、配方或給藥途徑（例如從外用改為口服）

● 推廣到擁有一種不同適應症的新人群

● 一種含有已經先行獲得審批的活性藥物成分的複合產品

● 從處方藥病症到非處方藥病症的改變

● 活性藥物成分的改變

此外，在使用505(b)(2)途徑申請藥證時，可以延用相同成分上市藥品的安全性與有效性資料，另補足其餘必要資料即可，所以這個可以快速通關的法案又稱為paper NDA。505(b)(2)成為藥廠眼中申請新藥開發的捷徑。

藥物輸送平台公司的絕佳的機會

中華民國製藥協會將通過505(b)(2)的藥品稱為特色藥，從上圖可以明顯看出，特色藥在2014年已經超過新成分新藥，其中使用505(b)(2)途徑申請的新藥達56種而使用505(b)(1)的藥品僅38種。

美國505(b)(2)的立法，使新藥上市途徑又多了新的選擇，不需要再拋入大筆研發經費與時間去創造一個新成分藥，而是將現有的暢銷藥加以延伸，改良劑型、給藥方式、延長藥物吸收時間以降低劑量等而取得藥證，而藥物傳輸平台公司由於是將不同的成分藥用相同的平台搭載，所以申請藥品的速度會越來越快。

利用藥物傳輸平台  智擎成為台灣新藥公司的模範生

比如說FDA核准Irinotecan做為大腸癌治療藥物，該藥物雖然對胰臟癌、胃癌、卵巢癌及肺癌等也有療效，但因腹瀉及白血球減少等副作用而被限制使用。而智擎的主力產品「安能得」（ONIVYDETM）即是用微脂體來包覆Irinotecan，讓藥物長時間在血液裡循環，聚集於腫瘤組織環境中，直接對癌細胞作用，因為減輕藥物對正常細胞的副作用所以允許用於胰臟癌的治療而取得藥證。未來智擎也計畫申請兒童骨癌、胃癌、乳癌及腦癌來擴展適應症。

經過藥物傳輸平台來改良劑型、成分後，通常能降低副作用、提升藥效、延長有效時間，換言之，可大幅提升藥品的經濟效益，這也讓特色藥的單一產品銷售額度不見得會輸給全新藥，甚至達到30億到40億美元，對中小型藥廠來講，無疑是一條光明大道。